該項目屬于生命科學生物學中的動物模型研究領域。自2007年起，該團隊聚焦大動物基因修飾技術研究及基因修飾動物模型的建立工作，取得了一系列原創性的成果。主要研究成果如下：
1. 首次獲得了iPS克隆豬，為基于iPS進行基因修飾大動物的制作打通了技術路線。
2. 首次將鋅指核酸酶介導的基因打靶技術應用于豬基因修飾，使豬體細胞打靶效率由10-6提高到4%，實現了對大動物高效基因打靶。
3. 首次將2A序列介導的多基因轉移技術應用于豬基因組修飾，成功獲得了四色熒光豬，并實現了多個外源基因在動物體內的高效協同表達。
4. 成功獲得了人類亨廷頓舞蹈癥的轉基因豬模型，并首次在亨廷頓舞蹈癥的動物模型大腦中發現與人類亨廷頓舞蹈癥患者腦中類似的神經細胞凋亡現象。
5. 獲得了OG2轉基因豬模型，為研究胚胎發育和追蹤干細胞的多潛能性提供了帶有標記的工具豬模型。
該項目在Cell Research（細胞研究）、Human Molecular Genetics（人類分子遺傳學）等雜志上發表論文5篇，其中發表在Human Molecular Genetics（人類分子遺傳學）的論文被選為封面文章刊出。論文被SCI數據庫論文總引用149次。項目在大動物基因修飾技術方面所取得的突破及所獲得的動物模型將進一步促進基因修飾大動物作為生物醫藥模型的研究，推動生物醫藥業的發展。
